多發性骨髓瘤是一種血液系統的腫瘤，到目前為止仍然是不可治癒的。多發性骨髓瘤的治療方案應該是患者的個體化的治療，一般分為適合移植和不適合移植的。對於適合移植的一般認為人群是65歲以下，當然劃分是有點人為，在西方認為如果患者一般狀況比較好，適合移植的人群甚至做到70歲、75歲甚至80歲，都有報導，國內一般是65歲以下認為是可以移植的。年齡適合移植者的各個生理狀況都沒有移植禁忌症的，認為就適合移植的，給予一定的誘導治療，然後幹細胞移植，給予鞏固，以及維持治療，這就是整體治療策略。
對於年紀比較大的一般在65歲以上或者年紀不大但是身體各器官的功能都不太好，有些移植禁忌症的，一般給予普通的化療。化療方案包括現在一線的治療方案有 Bortezomib 、 Lenalidomide 為基礎的BRD方案，是非常經典、非常不錯的方案，當然現在還有CD38單抗。更新的藥物出來以後，包括 Pomalidomide 、 Carfilzomib 等新藥出來以後，實際上以後治療的方案的選擇性可能會非常多。對不適合移植的患者用這些普通化療方案可能就是用8-12療程，然後患者就可以維持治療。當然還有一種模式是連續治療，比如用 Lenalidomide 加 Dexamethasone 持續應用，一直用到病人出現病情進展。總之，骨髓瘤治療是個體化的治療，是因人而異的。
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多發性骨髓瘤以綜合治療為主，分幾種情況：第一、對於無症狀的多發性骨髓瘤，也是我們通常所說的冒煙型骨髓瘤，可以觀察疾病一直到疾病發生進展以後，才開始對病人實施治療。第二、對於大多數的多骨瘤，因多合併有器官損害，需要進行系統性聯合治療。對於需要治療的患者，又分為兩種情況，1、年齡小於65歲，身體健康狀況比較好。這些病人臨床上首先推薦做自體幹細胞移植，臨床實施的過程中，通常先進行4個療程左右的聯合化療，迅速降低腫瘤負荷到達平台期以後，進行自體移植。如果是年輕患者，又有合適的供者，也可推薦異基因移植。一線化療的方案通常推薦的是，以含 Bortezomib 和醣皮質素為主的三藥聯合治療，臨床療效比較好。2、對於年齡大於65歲或者器官功能狀態比較差的患者，則選擇非移植治療手段，以聯合化療為主，對於身體極度衰弱的患者，可以選擇口服 Melphalan 和激素為主的方案，用最小的相關毒性追求改變病人生活質量。還有以下幾種治療方法，對多骨瘤是有益的：1、免疫調節劑， Lenalidomide 和 Thalidomide ：這兩藥聯合應用於化療或者化療後進行該藥的維持治療，對於多發性骨髓瘤，會取到了比較好的臨床療效。2、局部放療，對於緩解骨痛，解除神經系統的壓迫症狀非常重要。3：止痛藥物的應用，多骨瘤骨病出現骨痛，嚴重影響了病人的生活質量，所以整個治療過程中不要忽略止痛藥的合理應用。同時在治療過程中，還必須要關注多骨瘤併發症的處理，如多骨瘤的骨病、器官澱粉變性、腎損害、感染等等。
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多發性骨髓瘤的治療從 Melphalan 上市，到移植的應用，再到新世紀迎來新藥時代的輝煌，可以說經歷了革命性的發展。目前，如果患者被診斷為多發性骨髓瘤，可以接受非常成熟且高效的治療。
目前治療多發性骨髓瘤，一般首先根據患者是否考慮或適合進行自體造血幹細胞移植分為兩大類：擬移植患者，與非移植患者。
擬移植患者
對於擬移植患者，一般在進行誘導治療，獲得部分緩解 (PR) 以上療效後，動員採集自體外周血幹細胞，然後進行自體造血幹細胞移植 (AS電腦斷層)。移植後通常還需要維持治療。
在誘導治療階段，要選用對造血幹細胞損傷較小的藥物，以免影響後面動員採集自體外周血幹細胞。一般來說，要避免使用含 Melphalan 的方案；另外，含 Lenalidomide 或鉑類的方案療程數不宜超過 4 個。
推薦的誘導方案為含至少一種新藥的三藥聯合方案。在國內，目前已上市的新藥有蛋白酶體抑制劑 (PI) Bortezomib ，和免疫調節劑 Thalidomide 、 Lenalidomide 。
因 Bortezomib 起效快、有效率高，因此含 Bortezomib 的方案應用非常多。常用的方案有：
1、PAD 方案（ Bortezomib 、 Epirubicin 、 Dexamethasone ）
2、PDD 方案（ Bortezomib 、 Doxorubicin 、 Dexamethasone ）
3、PCD 方案（ Bortezomib 、 Cyclophosphamide 、 Dexamethasone ）
4、PTD 方案（ Bortezomib 、 Thalidomide 、 Dexamethasone ）
5、VRD 方案（ Bortezomib 、 Lenalidomide 、 Dexamethasone ）
因經濟或其它原因，不選用 Bortezomib 的，則以 TD 方案（ Thalidomide 、 Dexamethasone ）或 RD 方案（ Lenalidomide 、 Dexamethasone ）為基礎，再聯合其它一種藥物（比如 Epirubicin 、 Doxorubicin 、 Cyclophosphamide ，等）構成誘導方案。
傳統的含 Vincristine 或 Vindesine 的方案，比如 VAD 方案（ Vincristine / Vindesine 、 Epirubicin 、 Dexamethasone ），療效不及含新藥的方案，目前已被逐漸淘汰。
在移植後的維持治療階段，選用方案要考慮前期方案及療效、患者的耐受程度等因素。如果前期方案含 Bortezomib 且療效好，維持治療階段一般完成九療程 Bortezomib 治療，之後改 TD 方案或 RD 方案維持治療，或改為觀察。如果前期方案不含 Bortezomib ，移植後的維持治療，一般直接選用 TD 方案或 RD 方案。
非移植患者
對於非移植患者，治療的過程是誘導治療、鞏固治療、維持治療。
誘導治療方案也是至少含一種新藥的聯合方案。因不考慮自體造血幹細胞動員，對幹細胞有損傷的藥物也可選用。年輕或身體一般狀況較好的患者，誘導方案基本同擬移植患者。老年患者或身體狀況較差的患者，誘導治療方案可考慮為兩藥方案，比如 PD 方案（ Bortezomib 、 Dexamethasone ）或 RD 方案。
鞏固治療是指達到患者最佳療效後，原方案再治療兩療程。維持治療的考慮基本同移植患者。另外，復發/難治患者的治療，需要很個體化的考慮，在此不進一步展開介紹。
最終更新日：2024-04-08